Genová terapie: co to je, jak se to dělá a co lze léčit

Obsah

• Jak se to dělá
• Technika CRISPR
• Technika T-buněk automobilu
• Nemoci, které může léčit genová terapie
• Genová terapie proti rakovině

Genová terapie, také známá jako genová terapie nebo úprava genů, je inovativní léčba, která se skládá ze sady technik, které mohou být užitečné při léčbě a prevenci komplexních onemocnění, jako jsou genetická onemocnění a rakovina, úpravou specifických genů.

Geny lze definovat jako základní jednotku dědičnosti a jsou tvořeny specifickou sekvencí nukleových kyselin, tj. DNA a RNA, které nesou informace související s charakteristikami a zdravím člověka. Tento typ léčby tedy spočívá v vyvolání změn v DNA buněk postižených onemocněním a v aktivaci obranyschopnosti těla, aby bylo možné rozpoznat poškozenou tkáň a podpořit její eliminaci.

Nemoci, které lze léčit tímto způsobem, jsou ty, které zahrnují určité změny v DNA, jako jsou rakovina, autoimunitní onemocnění, cukrovka, cystická fibróza, mimo jiné degenerativní nebo genetické nemoci, avšak v mnoha případech jsou stále ve fázi vývoje testy.

Jak se to dělá

Genová terapie spočívá v použití genů místo léků k léčbě nemocí. Děje se to změnou genetického materiálu tkáně ohrožené nemocí jiným, který je normální. V současné době byla genová terapie prováděna pomocí dvou molekulárních technik, techniky CRISPR a techniky Car T-Cell:

Technika CRISPR

Technika CRISPR spočívá ve změně specifických oblastí DNA, které by mohly souviset s nemocemi. Tato technika tedy umožňuje přesné, rychlé a levnější pozměňování genů na konkrétních místech. Obecně lze techniku ​​provést v několika krocích:

• Jsou identifikovány specifické geny, které lze také nazvat cílovými geny nebo sekvencemi;
• Po identifikaci vědci vytvoří sekvenci „průvodce RNA“, která doplňuje cílovou oblast;
• Tato RNA je umístěna v buňce spolu s proteinem Cas 9, který pracuje řezáním cílové sekvence DNA;
• Poté je nová sekvence DNA vložena do předchozí sekvence.

Většina genetických změn zahrnuje geny umístěné v somatických buňkách, tj. Buňky, které obsahují genetický materiál, který se nepředává z generace na generaci, což omezuje změnu pouze na tuto osobu. Objevily se však výzkumy a experimenty, při nichž se technika CRISPR provádí na zárodečných buňkách, tj. Na vajíčku nebo spermatu, což vyvolalo řadu otázek ohledně aplikace této techniky a její bezpečnosti při vývoji člověka. .

Dlouhodobé důsledky techniky a úpravy genů dosud nejsou známy. Vědci se domnívají, že manipulace s lidskými geny může člověka učinit náchylnějším k výskytu spontánních mutací, což může vést k nadměrné aktivaci imunitního systému nebo vzniku závažnějších onemocnění.

Kromě diskuse o úpravě genů, které se točí kolem možnosti spontánních mutací a přenosnosti alterace pro budoucí generace, byla také široce diskutována etická otázka postupu, protože tato technika může být také použita ke změně charakteristiky, jako je barva očí, výška, barva vlasů atd.

Technika T-buněk automobilu

Technika Car T-Cell se již používá ve Spojených státech, Evropě, Číně a Japonsku a nedávno se v Brazílii používala k léčbě lymfomu. Tato technika spočívá ve změně imunitního systému tak, aby byly nádorové buňky snadno rozpoznány a odstraněny z těla.

K tomu jsou odstraněny obranné T buňky člověka a jejich genetický materiál je manipulován přidáním genu CAR k buňkám, který je známý jako chimérický antigenní receptor. Po přidání genu se zvyšuje počet buněk a od okamžiku, kdy je ověřen dostatečný počet buněk a přítomnost více přizpůsobených struktur pro rozpoznání nádoru, dochází k indukci zhoršení imunitního systému osoby a poté k injekci obranných buněk modifikovaných genem CAR.

Existuje tedy aktivace imunitního systému, který začne snáze rozpoznávat nádorové buňky a je schopen tyto buňky účinněji eliminovat.

Nemoci, které může léčit genová terapie

Genová terapie je slibná pro léčbu jakéhokoli genetického onemocnění, avšak pouze u některých již může být provedena nebo je ve fázi testování. Genetické úpravy byly studovány s cílem léčit genetická onemocnění, jako je například cystická fibróza, vrozená slepota, hemofilie a srpkovitá anémie, ale byla také považována za techniku, která může podporovat prevenci závažnějších a komplexnějších onemocnění , jako je například rakovina, srdeční onemocnění a infekce HIV.

Přestože je léčba a prevence chorob více studována, lze úpravy genů použít také v rostlinách, aby se staly tolerantnějšími ke změnám klimatu a odolnější vůči parazitům a pesticidům, a také v potravinách s cílem být výživnější. .

Genová terapie proti rakovině

Genová terapie pro léčbu rakoviny se již v některých zemích provádí a je zvláště indikována například pro specifické případy leukémií, lymfomů, melanomů nebo sarkomů. Tento typ terapie spočívá hlavně v aktivaci obranných buněk těla k rozpoznání nádorových buněk a jejich eliminaci, což se provádí injekcí geneticky modifikovaných tkání nebo virů do těla pacienta.

Předpokládá se, že v budoucnu bude genová terapie efektivnější a nahradí současnou léčbu rakoviny, protože je však stále drahá a vyžaduje vyspělou technologii, je přednostně indikována v případech, které nereagují na léčbu chemoterapií, radioterapií a chirurgie.