Nicholas (srpkovitá nemoc)

Nicholasovi byla brzy po narození diagnostikována srpkovitá nemoc. Jako dítě trpěl syndromem ruka-noha („Kvůli bolestem rukou a nohou hodně plakal a skandoval,“ vzpomíná jeho matka, Bridget) a ve věku 5 let mu byl odstraněn žlučník a slezina. Penicilin, hydroxymočovina a další léky pomohly jemu a jeho rodině zvládnout nemoc a krize silné bolesti, které mohou vyústit v hospitalizaci. Nyní je 15 let a je čestným studentem školy. Nicholas se rád „potuluje“, poslouchá hudbu, hraje videohry, zápasí a učí se brazilské jujitsu.

Nicholas se účastnil své první klinické studie asi před třemi lety. Zabýval se vztahem mezi cvičením a srpkovitou chorobou.

"Jeden z hematologů v nemocnici, kterého jsme si všimli, si všiml, že Nicholas je aktivní pacient ze srpkovitých buněk," vzpomíná Bridget. "Je ve sportu a s hydroxymočovinou už není v nemocnici tak jako dřív." Zeptali se nás tedy, jestli bychom měli udělat studii, která by sledovala jeho dýchání. Zeptal jsem se, byly tam nějaké negativy? A jediným negativem bylo, že bude mít dech, víte. Zeptal jsem se tedy Nicholase, jestli je to v pořádku, a on řekl ano. A my jsme se toho účastnili. Cokoli jim může pomoci dozvědět se více o této nemoci, jsme za to. “

Ačkoli studie neměla za cíl okamžitě zlepšit zdraví účastníků, jak matka, tak syn byli spokojeni s jejich účastí a možností přispět k rozvoji vědeckých poznatků o této nemoci.

"Účast ve studiích si myslím, že pomáhá lékařům zjistit více o této nemoci, a víte, přijít s více léky a jen pomoci každému, kdo to má," říká Nicholas. "Takže jejich rodiny a oni nebudou, jak víte, v krizi bolesti ani v nemocnici."

Po pozitivních zkušenostech rodiny se studií se Nicholas v roce 2010 zúčastnil druhého klinického hodnocení. Tento studoval funkci plic u dospívajících se srpkovitou anémií.

"Jel na stacionárním kole s monitory zavěšenými na něm," říká Bridget. "A chtěli, aby šel rychle a pak zpomalil." A zase rychle. A dýchej do zkumavky. A pak mu odebrali krev k testování. Zdravotní stav se nijak nezlepšil, pouze bylo vidět, jak je člověk se srpkovitou buňkou aktivní, víte, jaká byla jeho funkce plic. “

Podobně jako v prvním pokusu nebyl přínos účasti pro Nicholase osobně, ale pro pomoc lékařům a vědcům dozvědět se více o srpkovitých onemocněních.

Nicholas říká: „Doufám, že lékaři o srpkovité buňce přijdou, jak jen mohou, protože by to jen pomohlo pacientům se srpkovitými buňkami a jejich rodinám, víš, nebyli tolik v nemocnici. Umět dělat to, co dělají víc, mít pravidelný život a plnit své pravidelné plány místo toho, aby si vzali volno, aby šli do nemocnice, a víte, projít celým tím procesem bolesti, podobnými věcmi. “

Bridget a Nicholas zůstávají otevřeni účasti na dalších klinických studiích a zároveň zvažují, co jim jako rodině vyhovuje.

"Myslím, že by to měli dělat ostatní lidé [účastnit se klinického výzkumu], pokud nemají pocit, že by to mělo nějaký negativní výsledek," říká. "Myslím, proč ne?" Pokud to pomůže, aby si hematologové uvědomili srpkovitou buňku jiným způsobem, jsem za to. Všichni jsme za to. Chceme, aby o srpkovité buňce věděli co nejvíce. “

Reprodukováno se svolením od. Společnost NIH nepodporuje ani nedoporučuje žádné produkty, služby nebo informace zde popsané nebo nabízené společností Healthline. Stránka byla naposledy zkontrolována 20. října 2017.